基因療法（gene therapy）是指將外源正?；?qū)氚屑毎约m正或補償因基因缺陷或異常引起的疾病，最終實現(xiàn)治療目的，有著超30年的發(fā)展歷史。雖然過程頗為坎坷，但是隨著載體病毒、遞送機制的優(yōu)化，基因療法進入2.0時代，在癌癥、罕見病治療上展現(xiàn)出很好的前景。

據(jù)悉，UniQure公司的Glybera（治療家族性脂蛋白脂酶缺乏癥）以及GSK的Strimvelis（治療嚴重聯(lián)合免疫缺陷?。﹥煽罨蛑委煯a(chǎn)品已經(jīng)在歐洲獲批上市。2017年，Spark Therapeutics旗下的基因療法Voretigene Neparvovec（治療遺傳性視網(wǎng)膜疾?。┯型蔀槭讉€獲FDA批準的產(chǎn)品。

便攜式儀器實現(xiàn)“gene therapy in a box”

如何實現(xiàn)細胞的自動化制備？這是Adair團隊試圖“平民化”基因療法的關(guān)鍵。

他們采用了一款由德國儀器制造商Miltenyi出售的細胞處理設備——Prodigy，它能夠自動化完成基因療法中關(guān)鍵的步驟——細胞制備、擴增。細胞從一端輸入儀器，在其內(nèi)運行30小時后從另一端輸出，即可用于治療，大大縮短了細胞處理時間。

Adair希望，這種移動式儀器能夠?qū)⒒虔煼ㄍ茝V至更多的國家和地球，包括艾滋病流行最嚴重的非洲。