目前,輝瑞、安進(jìn)、新基、諾華、Juno和Kite Pharma等多家制藥企業(yè)紛紛開始布局CAR-T研發(fā)。其中,諾華有望成為首個(gè)CAR-T療法獲批上市的公司。去年,諾華就已經(jīng)完成了利用CAR-T治療白血病患兒的全球性臨床試驗(yàn),82%的患者都取得了顯著的療效。
但是對(duì)于如何開展治療,諾華依然面臨很多挑戰(zhàn)。他們需要依賴于專門提供冷凍細(xì)胞運(yùn)輸服務(wù)Cryoport公司,實(shí)現(xiàn)患者細(xì)胞的空中運(yùn)輸。諾華的細(xì)胞處理實(shí)驗(yàn)室位于美國新澤西州的莫里斯普萊恩斯(Morris Plains),在這里實(shí)現(xiàn)CAR-T細(xì)胞的制備和擴(kuò)增。
很顯然,這一系列過程繁瑣、昂貴且費(fèi)時(shí),更重要的是因?yàn)槊總€(gè)患者的T細(xì)胞不一樣,制備的細(xì)胞質(zhì)量差異較大,制備成本也較高。這意味著,并不是所有患者都能負(fù)擔(dān)得起這一治療。
諾華免疫腫瘤研發(fā)部主席Philip Gotwals表示:“考慮到這一繁瑣的治療步驟,能夠接受治療的患者很有限。如果我們不能實(shí)現(xiàn)細(xì)胞制備的自動(dòng)化,這意味著我們需要建造更多類似的細(xì)胞制備實(shí)驗(yàn)基地。”
現(xiàn)在,這些便攜式細(xì)胞制備儀器將有望取代實(shí)驗(yàn)室,推動(dòng)基因療法基礎(chǔ)研究和臨床試驗(yàn)的開展。或許,不久的將來,世界各地的醫(yī)生可以通過網(wǎng)絡(luò)訂購合適的細(xì)胞制備儀,用于罕見病、癌癥等疾病的治療。